Врачи из Рурского университета в Германии с помощью генной терапии вылечили 7-летнего мальчика, который страдал от обширного поражения кожи. Ребёнок был болен буллезным эпидермолизом. Из-за болезни оказались поражены 80% его кожи.
При этом генетическом заболевании на коже образуются пузырьки и язвы даже при малейшем механическом воздействии. Больной этим недугом страдает от сильной боли.
Учёные связывают появление этой болезни с дефектами генов,которые ответственны за образование белков – они необходимы для правильной регенерации. Больных эпидермолизом принято ещё называть «дети-бабочки».
До последнего времени никаких радикальных методов лечения буллезного эпидермолиза не было. Единственное, чем можно было помочь детям – это защищать их кожу от повреждения и обрабатывать образовавшиеся на ней пузыри.
Немецкие специалисты смогли создать трансплантаты кожи из генетически модифицированных стволовых клеток эпидермиса мальчика. Которые затем в октябре 2015 года пересадили на пораженные участки тела – руки и ноги, всю спину, бока и частично на живот, шею и лицо. Уже после первой операции состояние состояние ребёнка значительно улучшилось. Лечение было завершено к февралю 2016 года. Все трансплантаты успешно прижились.
Недавнее исследование эпидермиса ребёнка показало, что новая кожа выполняет все необходимые функции, обладает гидролипидной пленкой, волосяные фолликулы также активны. Ребёнок уже адаптировался к обычной жизни. Он ходит в школу, играет игры со своей семьёй.
Мальчик стал первым человеком, кто получил подобное лечение. Генетики надеются, что разработанный ими метод будет широко использоваться для лечения буллезного эпидермолиза и другими заболеваний, вызывающих поражение кожи.