Болезнь Эрдгейма-Честера является одной из самых редких во всём мире. Учёным удалось разработать лекарство, которое помогает справиться с этим заболеванием. Подробнее об этом расскажем в материале.
Разработкой уникального препарата занимались американские научные специалисты. Им разрешили использовать вемурафениб, чтобы лечить редкое расстройство под название5м болезнь Эрдгейма-Честера (ЭЧБ). Это первое в мире средство, которое предназначено для лечения взрослых пациентос с этим заболеванием и мутацией BRAF V600.
Болезнь Эрдгейма-Честера – это отклонение, при котором отмечается разрастание лейкоцитов особого типа, гистиоцитов. В результате невозможна фильтрация соединительных тканей, включая костный мозг трубчатых костей. В мире зарегистрировано всего 600-700 людей с таким типом болезни. Примерно у 54 процентов из них имеется у 54% из них имеется мутация BRAF V600.
Средство вемурафениб изначально необходимо для того, чтобы лечить пациентов, у которых диагностировали меланому и мутацию BRAF V600E. Однако последние его испытания показали, что лекарство можно использовать и для лечения болезни Эрдгейма-Честера. Оно было испытано на 22 больных. Из них у 11 больных был замечен частичный ответ на лечение, одного пациента наступила полная ремиссия.