» » Редактор генома помог вылечить мышечную дистрофию

 

Редактор генома помог вылечить мышечную дистрофию

 

CRISPR (редактор генома) показал свою эффективность, вылечив мышечную дистрофию Дюшенна.

Редактор генома помог вылечить мышечную дистрофию

 

Мышечная дистрофия Дюшенна (мышечная дистрофия Беккера) – это генетическая болезнь, которая ассоциируется с мутацией в гене DMD, кодирующий белок дистрофиин. Болезнь сцеплена с Х-хромосомой, она характера слабостью проксимальных мышц (это вызвано дегенерацией волокон мышц).

 

Пациенты с таким недугом в раннем возрасте тратят способность ходить. К 30 годам у многих развивается сердечно-легочная недостаточность. Часто это приводит к летальному исходу. Сложность вызывает и то, что ген DMD состоит из множества экзонов, которые могут повредиться в процессе формирования и вызвать дефект гена.

 

Эксперты из Университета Техаса вместе с коллегами из Королевского ветеринарного колледжа Лондона использовали метод «пропуск экзонов». Суть в том, что у 13% больных считывание гена можно восстановить благодаря удалению 51 экзона.

В двух экспериментах участвовали собаки породы бигль, так как у них есть то же самое заболевание. За развитие болезни отвечает тот же самый ген. В первом эксперименте двум щенкам с пораженным геном DMD в икроножную мышцу ввели вирусные частицы с CRISPR. Уже через шесть недель им провели контрольный замер. Оказалось, что в их мышечной ткани началось производство дистрофина в 60% от нормы.

 

Во втором эксперименте двум уже другим щенкам ввели в кровь те же частицы, что и в мышцу через восемь недель количество дистрофина достигло концентрации до 50% от нормы у первого подопытного, и до 90% от нормы у второго.

Несмотря на такие прекрасные достижения, ученые не советуют часто прибегать к помощи CRISPR. Пока что еще до конца не ясно, как долго в мышцах будет поддерживаться концентрация белка, как поддерживать его на нужном уровне и как это повлияет на весь организм.

 

Читайте также: Очень скоро родители смогут редактировать внешность своего будущего ребенка

ПОДПИШИТЕСЬ НА НАШ КАНАЛ
В ЯНДЕКС.ДЗЕН